但是，如图10所示，各监管机构在各治疗领域的批准时间也有较大差异。 这一定程度上意味着，各监管机构对于这5个治疗领域的药物使用快速审评通道的频率更高。 虽然2019年Swissmedic对NAS的标准和加速审评的中位批准时间最长，但从提交申请到科学评估结束的标准审评中位时间为313天，加速审评的中位时间为187天，与其他监管机构的时间相近。 对于EMA和Swissmedic来说，在科学评估结束后进行的额外审评程序中，加速审评产品所花费的时间约为标准审评的1/2（图4）。 对于EMA而言，这是由于欧盟委员会的审评速度正在加快，而对于Swissmedic而言，这可能是由于高度未满足需求的产品加快了标签谈判和其他行政程序的速度。 2019年通过TGA优先审评获批的3款NAS的中位批准时间为244天，与其他监管机构一致。
RA-18C3是一种人源性单克隆抗体，通过皮下注射的方式来治疗中重度痤疮，已于2012年12月完成Ⅱ期临床研究。 促炎酶白三烯A4水解酶是一 种重要的炎症介质，能够启动和放大先天和获得性免疫反应，并与许多急、慢性炎症性疾病有关，针对该靶点的CTX-4430和LYS006目前正处于临床研究阶段。 一氧化氮是一种已知可调节炎症和血管扩张的信号分子，被证实具有广谱抗菌活性，同时还能避免抗生素耐药发生。 SB204除释放一氧化氮外、还作为白介素-1b和白介素-17拮抗剂，抑制角质的形成以及血管炎症反应的发生，起到抗菌和抗炎作用。
值得一提的是，与安慰剂组相比，givosiran组患者发生不良反应的频率至少高5％。 较常见的副作用是恶心和注射部位反应；其次是皮疹、血清肌酐升高、转氨酶升高、易疲劳等不良反应。
Study 019研究结果表明，每天接受100mg、200mg和400mg的Xcopri治疗分别能将患者癫痫发作频率降低36%、55%和55%，而安慰剂组为24%。 11月8日，FDA批准新基/Acceleron公司联合开发的Reblozyl用于治疗输血依赖性β地中海贫血症。 10月10日，FDA批准fluorodopa F 18上市，这是一种用于正电子发射断层扫描（PET）的诊断剂，可帮助诊断患有疑似帕金森综合症（PS）的成年患者。 骨髓纤维化（MF）是一种弥漫性骨髓纤维组织增生性疾病，骨髓中生成正常血细胞的前体细胞被纤维组织取代，引起异形红细胞生成、贫血和脾肿大，临床表现包括极度疲劳、呼吸急促、肋骨下疼痛、发热、夜间盗汗、瘙痒、骨痛。 前列腺癌是男性最常见的第二大癌症，也是导致男性癌症死亡的第5大原因。
生物制剂的年平均销售额为18.4亿美元，而化药的年平均销售额为8.5亿美元。 生物制剂的销售主要是由10个产品驱动的，这些产品创造了770亿美元的销售额，几乎占生物制品总销售额的一半。 在这10个产品中，只有3个是在2010～2019年批准（Aflibercept, Nivolumab, buy xanax without prescrition Ustekinumab）。 两种抗PD-1单克隆抗体药物Pembrolizumab（2014年批准）和Nivolimumab（2014年批准）销售额进入前10名。
目前，手术切除是腱鞘巨细胞瘤的标准护理方法，然而伴随高复发率的风险。 Pexidartinib在很大程度上弥补了手术治疗的不足之处，为这类患者带来了新的治疗选择。 诺华的Lacnotuzumab是目前唯一的腱鞘巨细胞瘤在研药物。
该病患者体内缺乏合成酵素，从而导致体内紫质积累，由于紫质光反应，引起患者皮肤疼痛、发红或增厚。 据世界卫生组织的统计，2018年，全球癌症患者数量和死亡人数分别为1807万、955万，据估计到2030年，这一数字将分别增至2400多万、1300多万。 在中国， 截止2014年癌症死亡人数达984万，2018年新发癌症病例为400多万，肺癌是我国发病率最高的肿瘤类型，其次是结肠直肠癌、胃癌、乳腺癌。 除了上述内容，CDER的报告还详细概述了2023年关于新药批准的PDUFA目标日期的准时达成情况、首轮审评中的新药批准、药物适用范围的扩展批准，以及对生物类似药的审批情况。 报告内容详实，洞见深远，欲了解更多详情，可点击文末"阅读全文/Read more"下载报告全文。
通过数字工具（例如使用电子日志）捕获PRO信息的潜力巨大，但是目前尚不清楚数字工具是否被用于作为2019年NAS申请的PRO证据。 2019年新产品适应症说明上，一半以上的PRO是临床试验的主要终点；然而，尽管它们普遍存在，但PRO测量本身并不是新鲜事物，所有问卷都是在2007年以前起草的。 在宏观层面上，PRO所捕获的信息类型可以用作健康评估，以衡量医疗干预措施产生的患者结局，或比较不同医务人员产生的患者结局。 从临床试验中和在药品上市后收集并分析患者结局，可能会提高医疗服务质量，从而提升患者报告结局。 从新药认定的角度来看，2024年FDA批准的新药中，孤儿药资格认定、突破性疗法、优先审评和快速通道认定的比例较高。
这表明虽然口服异维A酸治疗对生育能力有影响，但这一影响是暂时的且会随着时间减弱，但仍应避免在妊娠期服用。 该制剂通过将活性成分维A酸包裹在甲基丙烯酸甲酯-乙二醇二甲基丙烯酸甲酯交联聚合物多孔微球(Microsponge 系统)中，解决难溶性药物水性凝胶的制备问题。 表4总结近10年来FDA批准上市16个痤疮治疗药物，涵盖搽剂、乳膏、凝胶、泡沫剂以及片剂等多种剂型。 痤疮(acne)是一种由毛囊皮脂腺堵塞引起的常见慢性炎症性病变，临床表现包括开放性和闭合性粉刺、丘疹、脓疱、结节及囊肿，进一步恶化易形成瘢痕，在全球青少年中发病率高达85%。
2019年TGA批准的孤儿药中有25%通过新启动的优先审评程序获批，其中位批准时间略短于非孤儿药的中位批准时间。 六大监管机构均已设立加速审评程序，以加快具有前景的NAS审评过程（图3）。 TGA自2017年开始实施优先审评体系，2018年和2019年分别加速审评了3款NAS。 2019年，FDA的加速审评与标准审评比值最高（68%），其次是PMDA（42%）、加拿大卫生部（20%）、TGA（12%）、EMA和Swissmedic（7%）。 FDA的加速审评比例一直较高，从2010~2014年的47%（结果未显示）增加到2015~2019年的65%。